诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸（ASO），选用Ionis的特有反义科研开发，致力于用以医治因SMN1遗传基因（坐落于性染色体5q）突然变化或缺少，导致SMN蛋白质欠缺，从而造成的SMA。诺西那生钠注射液能够改变SMN2前mRNA的剪辑，进而提升详细长短SMN蛋白质的造成。

ASO是一种生成的多肽链挎包，能够用于可选择性地融合总体目标RNA并调整基因的表达。根据应用此项技术性，诺西那生钠注射液早已被证实能够提升SMA病人中详细长短SMN蛋白质的总数。

诺西那生钠注射液根据鞘内注射给药，立即将药品传至脊神经周边的脑组织（CSF）中，更是SMA客户因SMN蛋白质水准不够，造成运动神经元出現退行性病变的位置。

常见问题：

脊髓性肌萎缩症（SMA）婴幼儿及青少年患者受疾病影响各不相同，发病时间、症状、特征及严重程度也因人而异。SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，也是造成婴幼儿死亡的主要遗传病之一。患儿身体近端肌肉，如肩部、大腿和骨盆，可能出现进行性肌无力，导致无法爬行、行走、独坐及控制头部，还可能影响呼吸和吞咽能力。